Biotie Therapies - Pörssitiedote

Potilasrekrytointi BTT1023:lla tehtävään Faasi 2a tutkimukseen primaarissa sklerosoivassa kolangiitissa on alkanut

BIOTIE THERAPIES OYJ                  PÖRSSITIEDOTE            31.3.2015 klo
9.00

Potilasrekrytointi BTT1023:lla tehtävään Faasi 2a tutkimukseen primaarissa
sklerosoivassa kolangiitissa on alkanut

Potilasrekrytointi Biotien VAP-1 vasta-aine BTT1023:lla tehtävään Faasi 2a
tutkimukseen primaarissa sklerosoivassa kolangiitissa (PSC) on alkanut. PSC on
luonteeltaan etenevä immuunivälitteinen sappitiesairaus, jonka ominaispiirteitä
ovat sappiteiden tulehdus ja arpeutuminen ja siihen liittyvä maksafibroosi,
jonka hoitamiseksi usein tarvitaan maksansiirtoa. Tutkimus rahoitetaan Ison-
Britannian kansallisen terveystutkimusviraston (National Institute for Health
Research; NIHR) ja Ison-Britannian lääketieteellisen tutkimusneuvoston (Medical
Research Council; MRC) kumppanuuden puitteissa toimivasta Efficacy and Mechanism
Evaluation (EME) -ohjelmasta*.

BUTEO-tutkimus (BTT1023, a human monoclonal antibody targeting vascular adhesion
protein (VAP-1), in the treatment of patients with primary sclerosing
cholangitis) on tutkijalähtöinen, avoin, ei-vertaileva monikeskustutkimus.
Tutkimukseen osallistuu 41 potilasta, ja sen tarkoituksena on selvittää
BTT1023:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa PSC-potilailla.
Tutkimuksessa lääkehoito annetaan laskimonsisäisenä infuusiona kahden viikon
välein, ja hoidon kesto on 11 viikkoa. Päävastemuuttujana on
sappitieinflammatiota verestä mittaavan biomarkkerin, alkalisen fosfataasin
kohonneiden arvojen aleneminen, ja maksavauriota ja -fibroosia arvioidaan myös
joukolla toissijaisia vastemuuttujia.

Tutkimusapurahan saaja ja yksi tutkijoista on hepatologian professori David
Adams, joka toimii NIHR:n maksasairauksien tutkimusyksikön johtajana
Birminghamin yliopistossa (Director, NIHR Biomedical Research Unit in Liver
Disease and Centre for Liver Research, University of Birmingham, UK). Prof.
Adams sanoi: "Olemme osoittaneet imusolujen poikkeavan kudoksiin ohjautumisen
olevan keskeinen tekijä PSC:n synnyssä, ja olimme ensimmäinen tutkimusryhmä,
joka julkaisi tuloksia VAP-1:n merkityksestä maksatulehduksessa ja -fibroosissa.
Olemme hyvin iloisia että voimme yhdessä Biotien kanssa selvittää voisiko
BTT1023 tarjota ensimmäisen tehokkaan lääkehoitomahdollisuuden tähän vakavaan
sairauteen."

Tutkimuksen kaksivaiheiseen asetelmaan sisältyy ennalta päätetty välianalyysi,
jolla varmistetaan että tutkimuksen jatkaminen tässä välianalyysipisteessä on
edelleen asianmukaista (ns. futiliteettianalyysi). Tämänhetkisen arvion mukaan
tutkimuksessa tulee vuoden 2016 loppuun mennessä olemaan hoidettuna riittävä
määrä potilaita välianalyysin toteuttamiseksi.

Tutkimuksen Clinicaltrials.gov -tunniste on NCT02239211.

Turku, 31.3.2015

Biotie Therapies Oyj

Timo Veromaa
Toimitusjohtaja

Lisätietoja antaa:

Sijoittajasuhdepäällikkö Virve Nurmi
Puh. 02 274 8900, e-mail: virve.nurmi@biotie.com

JAKELU:

NASDAQ OMX Helsinki Oy
Keskeiset tiedotusvälineet

www.biotie.com



TIETOJA BTT1023:STA

BTT1023 on täysin ihmisperäinen monoklonaalinen vasta-aine, joka sitoutuu
spesifisesti VAP-1 (Vascular Adhesion Protein-1) -kohdemolekyyliinsa.
BTT1023:lla on saatu lupaavia teho- ja turvallisuustuloksia aikaisen vaiheen
kliinisissä tutkimuksissa nivelreuma- ja psoriaasipotilailla sekä monissa
tulehdussairauksien, mm. keuhkoahtaumataudin, kokeellisissa malleissa.
Viimeaikaisten tutkimustulosten perusteella VAP-1:lla näyttää olevan tärkeä
rooli myös arpeuttavissa eli fibroottisissa taudeissa.

BTT1023 on Faasi 2 kehityksessä primaarin sklerosoivan kolangiitin (PSC)
hoitoon. PSC on luonteeltaan etenevä ja krooninen arpeuttava maksasairaus, jonka
hoitoon ei tällä hetkellä ole olemassa tehokkaita lääkkeitä. BTT1023:lle on
myönnetty Euroopan Unionissa harvinaislääkestatus (Orphan Drug Designation)
PSC:n hoidossa. Biotie säilyttää BTT1023:een täydet oikeudet.

TIETOJA TUTKIJOISTA

Tutkimusapurahan saaja ja yksi tutkijoista on hepatologian professori David
Adams, joka toimii NIHR:n maksasairauksien tutkimusyksikön johtajana
Birminghamin yliopistossa (Director, NIHR Biomedical Research Unit in Liver
Disease and Centre for Liver Research, University of Birmingham, UK)

Birminghamin yliopistossa tehdään huipputason maksatutkimusta, ja
maksatutkimusyksikön hoidossa on merkittävä joukko PSC-potilaita, joiden
taudinkulku ja tautitila on tarkasti dokumentoitu. Professori David Adams
kehitti hypoteesin PSC:sta tautina, joka johtuu imusolujen poikkeavasta
kudoksiin ohjautumisesta, ja hänen tutkimusryhmänsä oli ensimmäinen, joka
julkaisi tuloksia VAP-1:n merkityksestä maksatulehduksessa ja -fibroosissa.
Professori Adams johtaa Birminghamissa yhdessä tutkimuksen päätutkijan, tri
Gideon Hirschfieldin, kanssa PSC-taudin translationaalisen tutkimuksen yksikköä,
jonka kautta tutkimukseen tullaan rekrytoimaan potilaita.

tietoja primaarista sklerosoivasta kolangiitista

Primaari sklerosoiva kolangiitti (PSC) täyttää ns. harvinaissairauden (orphan
disease) kriteerit, ja se on luonteeltaan tulehdusperäinen, etenevä ja krooninen
arpeuttava maksasairaus. PSC-taudissa sappiteiden arpeutuminen johtaa vähitellen
maksakirroosiin. Sairaus on yleisin työikäisillä miehillä, ja yli 50% potilaista
tarvitsee maksansiirtoa 10-15 vuoden kuluessa oireitten alkamisesta. Taudin
myöhemmissä vaiheissa potilaiden yleistila on merkittävästi huonontunut, ja
keskeisiä oireita ovat mm. vatsakivut, kutina, ihon keltaisuus, ruokahalun
väheneminen, vaikea väsymys, aliravitsemuksen merkit ja lopulta jopa kuolemaan
johtava maksan toiminnan pettäminen. PSC.n hoitoon ei tällä hetkellä ole
olemassa tehokkaita lääkkeitä, ja uusille lääkehoidoille on merkittävä
lääketieteellinen tarve.

Tietoja Biotiestä

Biotie kehittää lääkkeitä erityisesti rappeuttaviin hermosairauksiin ja
psykiatrisiin häiriöihin. Biotien lääkekehitystyö on tuonut markkinoille
alkoholiriippuvuuden hoitoon tarkoitetun nalmefeenin (Selincro), joka sai EU-
myyntiluvan vuonna 2013 ja jota Biotien lisenssikumppani Lundbeck tuo
parhaillaan markkinoille Euroopassa. Kehitysvaiheen hankkeita ovat Parkinsonin
tautiin tarkoitettu totsadenantti, joka on siirtymässä Faasiin 3 ja lisäksi
Faasissa 2 kaksi lääkekandidaattia, jotka on tarkoitettu kognitiivisten
häiriöiden, mm. Parkinsonin tautiin liittyvän dementian, sekä harvinaisen
arpeuttavan maksasairauden (PSC) hoitoon.

TIETOJA EME-OHJELMASTA

*Projektia hallinnoidaan Efficacy and Mechanism Evaluation (EME) -ohjelman
puitteissa, joka on Ison-Britannian kansallisen terveystutkimusviraston
(National Institute for Health Research; NIHR) ja Ison-Britannian
lääketieteellisen tutkimusneuvoston (Medical Research Council; MRC) yhteishanke.
Ohjelmasta tuetaan myöhäisemmän vaiheen "tiedepainotteisia" kliinisiä ja
hoitokäytäntöjä arvioivia tutkimuksia, joilla pyritään selvittämään erilaisten
interventioiden (esim. lääkkeiden, diagnostisten tekniikoiden tai laitteiden)
toimivuutta ja joissakin tapauksissa vaikutusmekanismia tai toimintaperiaatetta.
Ohjelmaa rahoittavat MRC ja NIHR (www.nihr.ac.uk), ja siihen osallistuvat
kansalliset terveysviranomaiset myös Skotlannissa (Chief Scientist Office; CSO),
Walesissa (National Institute for Social Care and Health Research; NISCHR) ja
Pohjois-Irlannissa (Health and Social Care R&D Division, Public Health Agency).
www.nets.nihr.ac.uk/programmes/eme


[HUG#1907745]